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时间:2025-05-29 09:28:07 作者: 推动少先队事业不断取得新成绩——习近平总书记致中国少年先锋队第九次全国代表大会的贺信引发热烈反响 浏览量:32820

  中新网北京2月29日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表一篇生物科技论文,研究人员通过一项小鼠研究展示了无需永久性基因组编辑,也可对一个控制胆固醇水平的基因做到长效抑制,通俗而言即“一步到位”帮助小鼠长效降低胆固醇。

  这一靶向表观遗传沉默(不用直接改变DNA序列就可改变基因功能)的效果在小鼠中持续近1年,令循环胆固醇水平下降,研究结果展示出表观遗传沉默治疗疾病的潜力。

  该论文介绍,改变疾病相关基因的表达有望治疗人类疾病。基因组编辑方法已经取得了一些成功,但有人担心破坏DNA引入序列变化可能会导致不需要的变异或意料之外的脱靶活性。表观遗传编辑是一个有吸引力的替代方案,它改变修饰DNA的化学组却不改变基因序列,但持续沉默目标基因仍难以实现。

  在本项研究中,意大利IRCCS圣拉斐尔科学研究所Angelo Lombardo和同事合作,开发出一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因,这个基因会产生一个蛋白质,能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解。他们筛选了能识别目标基因的不同DNA结合平台,发现锌指蛋白效果最好。

  然后,论文作者使用脂质纳米粒子递送表观遗传编辑装置到小鼠的血流,脂质纳米粒子进而循环到肝脏。一次注射表观遗传修改器能实现有效、持续沉默小鼠的Pcsk9基因,几乎减半了循环PCSK9蛋白水平长达330天(实验结束时)。进一步改进他们的方法,可降低PCSK9蛋白水平至传统基因编辑的水平(高达75%)。

  论文作者总结指出,最新发表的这项研究发现是一种概念验证,后续还需要更多研究。他们认为,经过进一步评估,这一平台或可为开发使用表观遗传沉默的疗法建立基础。(完) 【编辑:陈海峰】

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